За пять лет работы фонд «Круг добра» оказал помощь 30 тысячам детей
Несколько лет назад начали появляться патогенетические лекарства от редких и ранее неизлечимых генетических болезней. Но цена терапии, уникальность некоторых препаратов становились серьезным ограничением для закупок в рамках существующих госпрограмм или за счет региональных бюджетов. На частные средства помочь удавалось лишь небольшой части детей, страдающих такими заболеваниями.
Фонд «Круг добра» создан Указом Президента от 5 января 2021 года № 16. Основные цели Фонда, как обозначено в Указе, — реализация дополнительного к существующим государственным программам механизма организации и финансового обеспечения оказания дорогостоящей медицинской помощи российским детям с тяжелыми и редкими заболеваниями, обеспечение таких детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, в том числе не зарегистрированными в Российской Федерации, а также техническими средствами реабилитации, не входящими в федеральный перечень.
На площадке Общественной палаты были разработаны концепция, структура и основные правоустанавливающие документы. Возглавил фонд председатель Комиссии ОП РФ по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерей Александр Ткаченко.
«Круг добра» стал уникальным решением проблемы помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями, системным государственным решением для оплаты дорогостоящей терапии орфанных заболеваний, создания условий для самореализации детей, вкладом в снижение детской смертности и увеличение продолжительности активной жизни граждан страны.
Бюджет фонда формируется из части в два процента от повышенной ставки НДФЛ на доходы граждан России, превышающие пять млн рублей в год. Таким образом, работа Фонда «Круг добра» — это не просто яркое проявление характерных для российского общества ценностей гуманизма и милосердия, но и в высшей степени справедливый подход к решению сложных социальных задач. Фонд — пример публично значимого и эффективного решения конкретной медицинской и социальной задачи за счет прогрессивной ставки НДФЛ. Фонд работает открыто и прозрачно, рачительно расходуя деньги «народного бюджета». Так, например, по итогам проведенной в 2023 году проверки аудиторы Счетной палаты отметили отсутствие нецелевого использования средств.
Благодаря работе фонда «Круг добра», Россия вышла на одно из лидирующих мест в мире в обеспечении терапией детей с тяжелыми и редкими заболеваниями. При наличии медицинских показаний российский ребенок с заболеванием из Перечня Фонда гарантированно получает назначенную врачами помощь, самые дорогие в мире лекарства вне зависимости от региона проживания, социального статуса и доходов семьи.
В 2023 году решением Президента России Фонд получил право обеспечения подопечных до достижения ими 19-летнего возраста, чтобы дать регионам возможность более плавного перевода подопечных Фонда во взрослую систему здравоохранения. С 2023 года в соответствии с ранее вышедшим Указом Президента и изменениями в №323-ФЗ «Об основах охраны здоровья…» Фонд «Круг добра» стал источником средств для покупки 39 наименований лекарств из государственной программы «14 высокозатратных нозологий».
Доступность орфанной терапии за счет средств Фонда стимулирует развитие здравоохранения в целом и диагностических программ в частности. В 2023 году стартовала программа расширенного неонатального скрининга, количество заболеваний в программе скрининга было увеличено с пяти до 36 наследственных заболеваний и их групп, в программу скрининга была включена, например, спинальная мышечная атрофия (СМА). С 2026 года в программу также включены дефицит декарбоксилазы L-ароматических аминокислот и Х-сцепленная адренолейкодистрофия, в перспективе планируется расширение программы еще на семь заболеваний, в том числе мышечную дистрофию Дюшенна (МДД).
На детей со СМА в соответствии с поставленным в рамках скрининга диагнозом и врачебным назначением терапии оперативно подаются заявки в Фонд для как можно более раннего старта терапии в течение первых недель жизни, что принципиально важно в случае СМА. За счет средств Фонда в России всем детям со СМА сегодня доступны все три существующие для терапии СМА патогенетических препарата, которые эффективно останавливают развитие заболевания. Это генозаместительный препарат однократного введения онасемноген абепарвовек (торговое наименование Золгенсма, стоимость по текущему контракту – 93,5 млн рублей), препараты рисдиплам и нусинерсен.
Все три препарата для терапии СМА уже зарегистрированы в России, и в соответствии с нормативными правовыми актами, которые регулируют работу Фонда, по заявкам Фонда закупаются Федеральным центром планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ. Такие закупки проводятся по федеральному закону № 44 «О контрактной системе…». Информация об аукционах, на которых таким образом закупаются зарегистрированные в России лекарственные препараты, доступна на портале Госзакупок.
Не зарегистрированные в России препараты Фонд закупает самостоятельно при участии Федеральной антимонопольной службы России, что позволяет обеспечивать самую низкую в мире цену.
Всего с 2021 года на покупку препаратов для терапии СМА направлено более 130 млрд рублей, помощь Фонда одобрена более 1,7 тысячи детей со СМА. Из них по назначению врачей более 400 детей получили препарат однократного введения Золгенсма. Время на доставку препарата, который готовится для конкретного пациента, благодаря совместным усилиям всех сторон процесса максимально сокращено.
До недавнего времени препарат для терапии СМА нусинерсен был доступен на рынке только под торговой маркой Спинраза, весной 2024 в России был зарегистрирован отечественный нусинерсен под торговой маркой Лантесенс. Таким образом, создание Фонда стимулирует развитие отечественного производства препаратов для терапии орфанных заболеваний.
Благодаря Фонду «Круг добра» детям с Мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) уже доступны несколько препаратов патогенетической терапии этого тяжелого жизнеугрожающего заболевания. Это препараты аталурен, этеплирсен, вилтоларсен, голодирсен, которые из-за особенностей генетических изменений в гене дистрофина показаны и могут быть назначены лишь примерно трети пациентов с МДД. С июня 2024 года Россия — одна из первых стран, где стал доступен деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис) — первый в мире препарат однократного введения генозаместительной терапии МДД. Препарат широко применяется. С лета 2024 года лекарство стоимостью около 200 млн рублей получили уже более 200 российских детей. Всего на обеспечение терапией 761 ребенка с МДД за счет средств, предназначенных Фонду, направлено более 130 млрд рублей.
Среди закупаемых Фондом лекарственных препаратов пять — препараты именно генной (генозаместительной) терапии, которые привносят в организм функциональную копию не работающего у пациента гена. Это препараты для лечения Спинальной мышечной атрофии (онасемноген абепарвовек, торговое наименование Золгенсма), Миодистрофии Дюшенна (деландистроген моксепарвовек, ТН Элевидис), Дефицита декарбоксилазы L-ароматичских аминокислот (эладокаген экзупарвовек, ТН Апстаза), Наследственной дистрофии сетчатки (воретиген непарвовек, ТН Лукстурна), а также Буллезного эпидермолиза (беремаген геперпавек, ТН Виджувек).
Старт терапии Буллезного эпидермолиза препаратом генной терапии в форме геля беремаген геперпавек в России состоялся в январе 2025 года.
В 2025 году число подопечных Фонда превысило 30 тысяч человек. Это дети, получающие помощь по индивидуальным заявкам, и дети, получающие помощь по программе «14ВЗН». Самые большие группы подопечных Фонда «Круг добра» — дети с муковисцидозом, хроническим гепатитом С, СМА, первичными иммунодефицитами с дефицитом антителообразования, миодистрофией Дюшенна, туберозным склерозом, нейрофиброматозом 1-го типа, ахондроплазией, буллезным эпидермолизом, нейробластомой, синдромом короткой кишки, Х-сцепленным доминантным гипофосфатемическим рахитом, гемофилией.
«Заболевания и лекарства для их терапии рассматривает экспертный совет Фонда, в него входят ведущие специалисты по орфанным заболеваниям, — рассказывает о механизме работы Фонда Александр Ткаченко. — Изучаются результаты клинических исследований, вся имеющаяся информация об эффективности и безопасности препарата. Попечительский совет утверждает решение о включении препарата или медицинского изделия в перечень для закупок. Сегодня для терапии 110 тяжелых и редких болезней закупается 131 наименование инновационных лекарств, медизделий, технических средств реабилитации, оплачиваются 11 видов высокотехнологичных операций».
Медицинская помощь, которую оплачивает Фонд, включает, например, операции по установке неинвазивных раздвижных эндопротезов детям с остеосаркомами, операции по разработанной методике с использованием индивидуально разработанной металлоконструкции для исправления врожденных сколиозов, сложные кардиохирургические операции, в том числе новорожденным детям.
Общественные организации становятся надежными партнерами Фонда и региональных властей в процессе совершенствования системы помощи детям с тяжелыми заболеваниями. «Круг добра» обеспечивает подопечных дорогостоящими лекарствами и медицинскими изделиями. НКО, пациентские сообщества, благотворительные фонды могут сосредоточиться на других видах помощи, которая нужна семьям с «орфанными» детьми: адресной, юридической, психологической, информационной, а также реализовывать образовательные проекты как для подопечных, так и для врачей с целью повышения уровня их знаний и орфанной настороженности. Взаимодействие фонда «Круг добра» с НКО и пациентским сообществом позволяет сделать помощь семьям с «орфанными» детьми более эффективной и отвечающей на запросы родителей, столкнувшихся с тяжелым заболеванием ребенка.
«Круг добра» развивает новую технологию социального партнерства, направленную на помощь детям с тяжелыми заболеваниями. Фонд — уникальный механизм организации помощи детям и зримый пример того, как люди из разных сфер — представители госорганов и НКО, ученые, врачи и родители подопечных — объединяются ради одной цели, что позволяет достичь максимально возможного эффекта.
«Дети вырастут, станут достойными гражданами страны. Некоторые точно пойдут работать в медицину или в социально ориентированные некоммерческие организации, сами будут помогать тем, кому нужна помощь. Мы знаем это по обратной связи от семей. Мне приятно думать, что и в этом тоже эффект нашей работы, большой круг добра», — говорит Александр Ткаченко.
На состоявшейся 30 мая встрече с протоиереем Александром Ткаченко Президент России Владимир Путин высоко оценил результаты работы Фонда.
«Я вижу, что фонд работает и развивается, новые направления возникают по орфанным и другим тяжелым заболеваниям, направления по поддержке борьбы с этими недугами. И хочу Вас поблагодарить, потому что одно дело — принять такое решение, найти источник финансирования, а другое дело — организовать работу, — сказал глава государства. — И когда мы стояли в начале этого пути, мы исходили из того, что в этом и будет залог успеха, а именно в том, что должны быть найдены такие люди, которым общество, родительское сообщество, безусловно, будут доверять и которые сделают работу этого фонда максимально публичной и прозрачной. Только так можно добиться доверия. У Вас это получилось — и у Вас, и у тех людей, которых Вы подобрали для работы рядом с собой, — и, конечно, в этом залог успеха. Мы со своей стороны будем делать все для того, чтобы работу обеспечить, поддержать источники финансирования и создать условия для его дальнейшей эффективной работы».
Фото: изображение создано нейросетью YandexART
